特发性肺纤维化(IPF)是危及生命、慢性进展性纤维化间质性肺炎的一种特定形式,发病人群主要为老年人且限于肺部,病症表现为呼吸困难及肺部功能逐渐恶化,并伴随不良预后,为一种罕见病。IPF对肺部的损害不可逆。
根据弗若斯特沙利文的资料,一年内确诊为IPF患者的五年生存率约为 66%,而对于超过4年纤维化潜伏期的患者,确诊后的五年生存率仅为18%。但在实践中,IPF患者往往难以及时就医,原因为早期IPF容易被误诊为间质性肺病等较轻的疾病。因此,IPF患者在确诊后的中位生存期仅为两至三年。
肝纤维化是肝组织损伤的一种可逆性过度修复反应,是慢性肝病向肝硬化发展过程中的重要环节。肝纤维化是大多数慢性肝脏疾病(如慢性乙肝(CHB)、慢性丙肝(CHC)、酒精性肝病(ALD)及非酒精性脂肪肝(NAFLD)等)的病理变化。但肝纤维化并非仅由慢性肝病引起,也可由基因及代谢疾病等病因导致。于2020年,中国CHB相关肝纤维化人数占肝纤维化患者总数的46.7%。
F351(羟尼酮)是我們处于III期临床阶段的药物,是中国及全球在临床上领先的治疗肝纤维化的药物。II期临床试验结果显示其可以有效地逆转纤维化过程。作为首批公示的药物之一,F351由于其出色的疗效和安全性,在 2021年3月被药品评审中心纳入突破性治疗品种,于2022年1月开始III期临床试验患者入组。
肾纤维化是伴随糖尿病、高血压及细菌感染等慢性肾脏疾病最常见的组织及病理变化,是肾脏损害的重要病理特征。肾纤维化是肾损伤后再生能力有限的直接后果,其特征是细胞外基质过度积聚和沉积。肾瘢痕形成导致肾功能逐渐丧失,最终导致终末期肾功能衰竭。目前肾纤维化的治疗方法包括一般治疗、病因治疗、抗纤维化治疗及非药物治疗。
糖尿病肾病(DKD)是由糖尿病引起的慢性肾脏病(CKD)。约19%的CKD患者将出现纤维化症状。作为糖尿病的严重并发症之一,DKD在中国具有患病率高、危害大、诊断率低、治疗率低、控制率低等特点。于2022年,共有139.9百万例糖尿病患者,其中22.84%患有糖尿病肾病。
COPD
慢性阻塞性肺疾病(COPD)是一种因肺部气流受阻导致的慢性炎症性肺病,肺气肿、慢性支气管炎及慢性阻塞性哮喘是COPD常见的三种亚型。COPD导致肺泡间屏障受损,气道肿胀并堵满黏液。在大多数病例中,COPD发展缓慢,并可能在确诊后数年方出现相关症状。COPD已成为仅次于高血压和糖尿病的中国第三大常见慢性疾病。
肺动脉高压
肺动脉高压(PAH)是一种慢性但危及生命的罕见疾病,以血液从心脏进入到肺动脉压力升高为特点。PAH在肺动脉增厚或硬化时发病。这种情况限制了肺部的血液流动,导致肺动脉高压,使得心脏加大向肺循环泵血的力度。升高的血压压迫心脏,限制机体活动,最终导致右心室衰竭,缩短预期寿命。严重的呼吸短促是PAH最常见的初步症状,后续可见乏力、疲弱、胸痛、头晕及晕厥等。严重的PAH晚期患者会出现心脏衰竭和发绀的症状,或因氧气水平异常低下导致皮肤出现青紫色。
肝衰竭
肝衰竭是由多种因素导致严重肝损伤,导致合成、解毒、代谢和生物转化功能出现严重损伤或损耗。肝衰竭随之而来会出现黄疸、凝血功能障碍、肝肾综合症、肝性脑病及腹水等症状。肝衰竭的病因较为复杂,包括肝炎病毒(尤其是乙型肝炎病毒)和其他病毒、药物、肝毒性物质(如酒精、化学制剂等)、细菌及寄生虫等。在中国,HBV、药物及肝毒性物质为肝衰竭最为常见的成因。肝衰竭根据特定肝衰竭的严重程度、症状、原因及发作频率可分为急性肝衰竭、慢加急性肝衰竭、亚急性肝衰竭、慢加亚急性肝衰竭及慢性肝衰竭。